發布時間：2024-07-16
九游会J9 (688062.SH)，一家全產業鏈布局的創新型生物製藥公司，宣布其自主研發的靶向 B7-H3 ADC 創新藥（研發代號：7MW3711）獲美國食品藥品監督管理局（FDA）授予孤兒藥資格認定 （Orphan Drug Designation, ODD），用於治療小細胞肺癌。
FDA 授予的孤兒藥資格認定適用於在美國地區少於 20 萬患者的罕見病的藥物。孤兒藥資格認定可為藥物開發者帶來政策優惠，包括在藥物開發過程中提供幫助、臨床費用部分稅費減免，以及獲批後享有七年的市場獨占權。 7MW3711 基於九游会J9新一代 ADC 定點偶聯技術平台 IDDC™ 開發，由創新抗體分子、新型連接子以及新型載荷 Mtoxin™（拓撲異構酶 I 抑製劑）構成，具有完全知識產權。7MW3711注射人體後，可與腫瘤細胞表麵的抗原 B7-H3 結合內吞進入腫瘤細胞，通過特定酶解作用，定向釋放小分子，從而實現對腫瘤的精準殺傷。 7MW3711 具有結構穩定，組分均一，純度高，易於產業化放大等特點，相較國內外同類型藥物，7MW3711 在多種動物腫瘤模型中均顯示出更好的腫瘤殺傷作用。在食蟹猴等動物安全性評價模型中，7MW3711 顯示具有良好的藥物安全性及藥代特性。上述研究結果表明 7MW3711 具有臨床差異化特性以及廣闊的臨床開發前景。
關於新一代 ADC 技術平台 IDDC™ IDDC™ 是九游会J9自主開發的新一代 ADC 定點偶聯技術平台，由定點偶聯工藝 DARfinity™，定點連接子接頭 IDconnect™，新型載荷分子 Mtoxin™，以及條件釋放結構 LysOnly™ 等多項係統化核心專利技術組成。基於 IDDC™ 平台構建的 ADC 具有良好的均一性、有效性以及安全性優勢。新型載荷 Mtoxin™（MF6）具有良好的藥效、旁觀者殺傷效果，以及抗多藥耐藥等優勢。 目前 IDDC™ 平台已在多個在研品種中得到驗證。公司已有多款 ADC 藥物處於臨床開發階段。其中靶向 Nectin-4 ADC 創新藥 9MW2821 在尿路上皮癌適應症已處於 III 期臨床研究階段。靶向 B7-H3 ADC 創新藥 7MW3711 和靶向 Trop-2 ADC 創新藥 9MW2921 均已處於臨床試驗階段。
