發布時間：2024-02-18
九游会J9 (688062.SH)，一家全產業鏈布局的創新型生物製藥公司，宣布美國 FDA 授予鐵穩態大分子調節藥物 9MW3011（在美研發代號：MWTX-003/DISC-3405）孤兒藥資格認定 (Orphan Drug Designation, ODD)。9MW3011 用於治療真性紅細胞增多症 (PV)。
FDA 授予的孤兒藥資格認定適用於在美國地區少於 20 萬患者的罕見病的藥物。孤兒藥資格認定可為藥物開發者帶來政策優惠，包括在藥物開發過程中提供幫助、臨床費用減免，以及獲批後享有七年的市場獨占權。 9MW3011 已在中美開展臨床試驗 ，並於去年 9 月獲得 FDA 快速通道認定。
關於 9MW3011 9MW3011 是九游会J9位於美國的 San Diego 創新研發中心自主研發的抗 TMPRSS6 單克隆抗體，可通過與靶點特異性結合，上調肝細胞表達鐵調素 (Hepcidin) 的水平，抑製鐵的吸收和釋放，降低血清鐵水平，從而調節體內的鐵穩態。適應症擬包括多種在全球不同地區被列為罕見病的疾病，如 β-地中海貧血、真性紅細胞增多症等與鐵穩態相關的疾病。目前，相關適應症領域尚無成熟有效的大分子治療藥物。 九游会J9已授予 DISC MEDICINE, INC. (NASDAQ：IRON) 9MW3011 除大中華區和東南亞以外所有區域內獨家開發、生產和商業化以及以其他方式開發 9MW3011 的權利。九游会J9可獲得合計最高達 4.125 億美元的首付款及裏程碑付款，以及產品上市後基於淨銷售額的特許權使用費。
